dvbbs
加入最愛
聯絡我們
論壇幫助
dvbbs

>> 歡迎各路網友一起討論分享。
搜尋更多此類問題 
佛網Life論壇佛網Life論壇【綜合類】討論區奇文共賞版(Life論壇) → 陳垣崇獨行15年 每年要救活上千個新生兒

您是本帖的第 4691 個閱讀者
樹狀 列印
標題:
陳垣崇獨行15年 每年要救活上千個新生兒
AI
帥哥喲,離線,有人找我嗎?
等級:風清揚
文章:2170
積分:19295
門派:無門無派
註冊:2006年9月24日
樓主
 用支付寶給AI付款或購買其商品,支付寶交易免手續費、安全、快捷!

發貼心情
陳垣崇獨行15年 每年要救活上千個新生兒
本篇文章摘自:商業周刊第 966 期
作者:楊欣怡、胡釗維
圖片點擊可在新視窗打開檢視
 
 圖片點擊可在新視窗打開檢視
 中研院生物醫學科學研究所所長陳垣崇。
出身醫生世家的陳垣崇,一再放棄名利雙收的絕佳機會,堅持從事研究,最終發展出先天性罕見疾病龐貝氏症的解藥。這個新藥所能救活的病童人數,將超越一般醫生終生的行醫成就。

凌晨一點十分的台北,中研院生物醫學科學研究所所長陳垣崇,被一通美國越洋電話叫醒:「Congratulations! Dr.Y.T.!」。原來是他所研發的龐貝氏症解藥「Myozyme」,獲得FDA(美國食品暨藥物管理局)與EMEA(歐盟醫藥品管理局)核准上市!

這一天,二○○六年四月二十八日,陳垣崇在世界醫藥史上寫下紀錄。因為從此,全球每年上千名的龐貝氏症新生兒,都將因此遠離「平均壽命六個月」的詛咒,估計此藥的市場商機超過十億美元。

陳垣崇,也成了台灣第一位從實驗室發展新藥,一路做到獲核准上市的科學家。但為這一天,陳垣崇其實已經走了十五年孤獨之路。

理念。
放棄當醫生,選擇冷門的遺傳學


故事得從陳垣崇二十六歲,出國攻讀冷門的人類遺傳學博士說起。出身醫生世家的陳垣崇,父親是小兒科權威陳炯霖,從小被不斷鼓勵傳承衣缽,但即使他天資聰穎,甚至以第一名資格保送台大醫科,他卻對當醫生興趣不大。

台大醫科六年級時,他對當時剛出現的全球第一個人類定序基因著迷,「生命的巧妙都在基因上,」他因此棄眼前名利,選擇漫長的研究之路。「這甘賺有呷?」(台語)陳垣崇母親這樣質問著。

在美留學,最苦的並非物質匱乏,而是親友的冷嘲熱諷。有人懷疑他想逃避在台服務兩年的義務,直接赴美開業;也有人揶揄曾是明星學生的他,如今前途茫茫。當時,他大學時的死黨——第一家庭醫師黃芳彥,已在新店開業,月薪至少是他獎學金的二十倍。

連幫忙補貼家用的妻子都被問:「妳不是嫁了個醫生嗎?怎麼還要出來工作?」陳垣崇每天在實驗室研究,早出晚歸,年紀還小的二兒子都以為他是陌生人,見到他就哭喊著往母親懷裡奔去。妻子晚上忍不住抱怨:「你這麼忙,生活又這麼苦,我們離婚算了,」睡眼惺忪的他卻總是回答:「等我醒了再討論吧。」執著。
白天教書,晚上看診後鑽進實驗室

三十六歲,陳垣崇成為杜克大學助理教授,並兼任門診醫師。當時,他看診時發現,「嬰兒若診斷出有龐貝氏症,等於宣告死亡。」雖然這種先天性罕見疾病是個冷門領域,但他卻一股腦兒的往裡頭鑽。

他白天授課,晚上看診後就直奔實驗室投入研究,終於讓他發現:龐貝氏症的起因,是由於患者天生缺乏分解肝醣的酵素,導致肝醣積存在肌肉與心臟裡,而造成肌肉無力與心臟肥大。他告訴自己:只要能找到進入肌肉與心臟的酵素,龐貝氏症患者就能得救。

然而,這並不容易,因為,一直以來,分解肝醣的酵素只要一進入人體內,在到達肌肉與心臟之前,就已被血液提前攔截吸收,因此,「必須要讓研發出的酵素,能夠帶著只有心臟與肌肉細胞能認得的密碼,才能夠解決這個問題。」而要從哪裡找到帶有密碼的酵素,就成了陳垣崇最困難的工作。

一九九一年,已升任為杜克大學醫學中心教授的陳垣崇,決心帶領團隊尋找龐貝氏症的解藥。經過五年多的反覆試驗,陳垣崇終於從倉鼠身上,找到所需的密碼酵素,並且在鳥類臨床實驗上證實有效。

可是,這個市場在大藥廠的眼裡卻如同「裝滿稻穀倉庫裡的一袋糙米」,生產解藥的投資又相當昂貴,他的研究乏人問津。

直到一九九七年,他透過當時也在杜克大學任教、現任和信治癌中心醫院院長黃達夫的介紹,認識了中國橡膠董事長辜成允,才終於獲其轉投資的藥廠Synpac,每年二十五萬美元的贊助。也因此,讓他得以進行重要的第一次人體臨床實驗。

這雖是個重要里程碑,但「卻是一段很痛苦的回憶」,他的語調沉重,「三個嬰兒中,我們只救活了一個。」

三個臨床實驗的小嬰兒,分別編號為一○一、一○二、一○三號。前三個月,他自己二十四小時待命,監看嬰兒的反應。每星期至少會有兩、三天,他總在半夜睡夢中,被叫到醫院裡去。龐貝氏症的病童肌肉無力,全身像沒有骨頭般軟綿綿,嘴巴無法合上,必須使用呼吸器,心臟更可能隨時停止跳動,比先天性心臟病患者、早產兒更難照顧,台大小兒部醫師簡穎秀表示。

總算,最難熬的前三個月過去了,三個接受治療的小嬰兒都順利存活。當外界都認為陳垣崇的第一期臨床實驗成功時,更大的問題卻也接踵而來。

挫折。
臨床實驗告捷,卻成為眾矢之的


首先,臨床實驗的成功消息一傳出,竟引來許多龐貝氏症病童家庭的不滿,原因在於他們花了三年、上百萬美元產出的解藥,只足夠三個小嬰兒十八個月所需,其他患童的家長仍只能眼睜睜看著死亡的恐懼在身邊降臨。

當時,有人找參議員關說,有人投書FDA,甚至有人到杜克大學威脅工作人員。焦急的家長,人人都希望自己也能參與實驗。理應是龐貝氏症患者救星的陳垣崇,竟成為眾矢之的,認為他藉此自抬身價。

當時《紐約時報》甚至為文,描述父母們看到藥物可以治療而燃起一線生機,但最後卻無法加入試驗的絕望。陳垣崇看了報導後,立刻寫了一封公開信函,刊出時《紐約時報》為他下了一個標題:「A Doctor's Helplessness」(一個醫師的無助),道盡大量生產新藥需要極佳的設備,他也無能為力。

更糟糕的是,第一期臨床實驗才過半年,一○一與一○二號的健康開始惡化,體內出現排斥Myozyme的抗體,「他們的意識都很清楚,也可以張大眼睛看著你,跟你說話,但他們卻看著自己的身體開始失去知覺,清醒的走向死亡。這比植物人更可怕。」陳垣崇說。

原因在於,這兩個患童開始接受治療的時間已晚。由於沒有把握黃金早療期,這兩個小嬰兒,相繼在三年後死亡。幸好,參與臨床實驗的一○三號患者,順利度過危險期,病情獲得控制。使命。
放棄到大藥廠任職,發願再研發新藥

陳垣崇花了將近十年的研究終於證實,龐貝氏症患童只要在三個月內的黃金時期開始治療,並固定每個月兩次注射Myozyme,就有機會像正常人一般。

此時,當年視陳垣崇研究為無物的國際藥廠,相繼回頭與陳垣崇接觸。開出的條件是:只要陳垣崇肯點頭,放棄杜克大學教職,就可以立刻到大藥廠去任職要津,賺取數倍薪水。甚至,還有人願意提供資金讓他成立公司,一旦解藥上市後,就能分享到鉅額權利金。

然而,陳垣崇拒絕了,「那不是一個醫生科學家該做的事。」他說:「我是做研究的人。」

二○○○年,美商健臻(Genzyme)藥廠,決定花五億美元,向台灣中橡買下專利,並在愛爾蘭蓋廠製造此藥,讓該解藥進入擴大量產的第二期臨床實驗。基於醫學倫理,陳垣崇無法直接參與解藥的後續工作,只能擔任顧問,協助第二期臨床實驗的進行。

此時,在中央研究院院長李遠哲的力邀下,陳垣崇決定回台灣,擔任中研院生醫所所長。陳垣崇開玩笑說,當時念台大醫科的同學,多數都已經退休到美國定居,「人家是去美國享清福,我卻是回來台灣重新開始。」

當年首批接受Myozyme治療的一○三號,到今年七月即將滿七歲。坐在中研院生醫所裡,陳垣崇看著從美國寄來的一○三號的健康照片,他笑了。接下來,五十八歲的陳垣崇,還準備從台灣再出發,即使沒人看好,他還是立願要研究出下一個先天性罕見疾病的解藥來。

陳垣崇當初沒留在醫院裡,當個熱門的小兒科醫生,但如今,每年因他而得以生存的小孩人數,已超越一個小兒科醫生能力所及。

陳垣崇小檔案
出生:1948年
學歷:國立台灣大學醫學院醫學士
美國哥倫比亞大學人類遺傳學博士
經歷:美國杜克大學醫學遺傳系主任
現職:中研院生物醫學科學研究所所長

【小辭典】龐貝氏症
龐貝氏症是第17對染色體基因異常,缺乏可分解肝醣的酵素,造成器官無法正常運作,發生率約五萬分之一。

龐貝氏症症狀大致分為嬰兒型與成人型兩種,前者約在6個月左右發病,常在1歲前就死亡,心臟、骨骼、呼吸、肌力均嚴重損害,心肺衰竭為最大死因。後者約在20至60歲發病,四肢無力,最終死於呼吸衰竭。(楊欣怡整理)
ip地址已設置保密
2007/5/9 上午 05:11:12
小師兄
帥哥喲,離線,有人找我嗎?
等級:版主
文章:2930
積分:36395
門派:無門無派
註冊:2006年8月13日
2
 用支付寶給小師兄付款或購買其商品,支付寶交易免手續費、安全、快捷!

發貼心情
圖片點擊可在新視窗打開檢視
ip地址已設置保密
2008/9/2 上午 07:19:25
貞子
美女呀,離線,留言給我吧!
等級:蜘蛛俠
文章:936
積分:9216
門派:無門無派
註冊:2006年8月23日
3
 用支付寶給貞子付款或購買其商品,支付寶交易免手續費、安全、快捷!

發貼心情
圖片點擊可在新視窗打開檢視
ip地址已設置保密
2011/9/14 上午 09:49:38
小師兄
帥哥喲,離線,有人找我嗎?
等級:版主
文章:2930
積分:36395
門派:無門無派
註冊:2006年8月13日
4
 用支付寶給小師兄付款或購買其商品,支付寶交易免手續費、安全、快捷!

發貼心情
圖片點擊可在新視窗打開檢視
ip地址已設置保密
2013/10/30 上午 10:36:21

 4   4   1/1頁      1    
佛子網路世界的家 佛網 Buddhanet
Powered By Dvbbs Version 7.1.0 Sp1 [0601]
頁面執行時間 00.04688 秒, 4 次資料查詢